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发生了什么
截至美国东部时间上午11:40 ,Sorrento Therapeutics (纳斯达克股票代码:SRNE)的股价在当天早些时候上涨14.9%之后上涨了6.2%。临床阶段的生物技术公司宣布了一项发现研究的令人鼓舞的结果,该研究评估了实验性药物树脂毒素(RTX)治疗帕金森病的潜力。
所以呢
索伦托对帕金森病的RTX并没有太大的期望。然而,该公司的实验室研究发现接受RTX注射的小鼠在运动功能方面有显着改善。在小鼠中未观察到显着的副作用。
索伦托和投资者都对意外的积极结果感到高兴。索伦托首席执行官Henry Ji表示:
在索伦托,我鼓励我们的科学家在考虑药物发现和针对未满足的医疗需求的突破性疗法时要聪明而大胆。在这种情况下结果是不可能的 - 我们被告知这个想法是不寻常的 - 现在我们可能正在申请使用我们的药物,这可以帮助帕金森病患者更好地应对他们疾病的衰弱运动效应。
但是,如果RTX真正具备帮助帕金森病患者的潜力,那么现在还为时尚早。此外,Sorrento特别指出,注射RTX的小鼠对多巴胺水平没有显着影响。这是令人惊讶的,因为大脑中多巴胺的丢失导致帕金森病患者的运动功能问题。
索伦托认为,多巴胺水平的这种缺乏变化可能意味着小鼠运动功能的改善是由除了直接保护所谓的黑质纹状体多巴胺能神经元之外的其他因素引起的。该公司怀疑RTX可以调节神经炎症和/或缓解疼痛,从而改善运动功能。
怎么办
索伦托计划在今年晚些时候在一份主要科学期刊上公布发现研究的全部结果。此外,该公司还将在即将召开的神经科学会议上展示这些数据。
与此同时,索伦托将继续推进RTX的临床前工作。该公司的目标是在2019年底之前申请食品和药物管理局批准开展第一阶段临床研究。
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